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基因治療

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基因治療行業(yè)周刊:五款CAR-T療法進(jìn)入首版商保創(chuàng)新藥目錄,再生元與新銳聯(lián)手開發(fā)基因療法

在創(chuàng)新藥研發(fā)環(huán)節(jié),改變醫(yī)保末端支付模式,向前端研發(fā)環(huán)節(jié)延伸,幫助藥企、科研院所“破難題、找方向”,加速好藥落地?!洞胧访鞔_,在確保數(shù)據(jù)安全前提下,歸集分析湖北疾病譜、臨床用藥需求,為研發(fā)機(jī)構(gòu)精準(zhǔn)導(dǎo)航,避免盲目研發(fā)、同質(zhì)化競(jìng)爭(zhēng);鼓勵(lì)商業(yè)健康保險(xiǎn)通過投資基金等形式注入長(zhǎng)期資本,緩解企業(yè)研發(fā)資金壓力,并建立醫(yī)保部門與創(chuàng)新藥企“點(diǎn)對(duì)點(diǎn)”政策指導(dǎo)機(jī)制,加速創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化。同時(shí),依托國(guó)家醫(yī)學(xué)中心等高能級(jí)平臺(tái),推動(dòng)高校、醫(yī)院、企業(yè)協(xié)同攻關(guān),積極申報(bào)國(guó)家科技重大專項(xiàng),持續(xù)增強(qiáng)“湖北研發(fā)”的核心競(jìng)爭(zhēng)力,為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)升級(jí)積蓄動(dòng)能。

周刊 2025-12-10

細(xì)胞基因治療CDMO行業(yè)研究:創(chuàng)新技術(shù)細(xì)胞基因治療CDMO未來(lái)可期

1、細(xì)胞基因(CGT)療法從根治愈疾病,技術(shù)先進(jìn)剛需強(qiáng)烈:基因治療的核心在于精準(zhǔn)打擊了疾病根源——異常DNA,是一種根本性的治療策略。如同小分子藥物、抗體藥物引領(lǐng)生物醫(yī)藥的前兩次產(chǎn)業(yè)變革,基因治療連續(xù)多年被評(píng)為《Nature》年度具有重大影響的生物技術(shù),預(yù)計(jì)將引領(lǐng)生物醫(yī)藥的第三次產(chǎn)業(yè)變革。

科學(xué)家定向開發(fā)新的基因遞送載體用于基因治療

近日,發(fā)表在《Cell》上的一項(xiàng)題為“Directed evolution of a family of AAV capsid variants enabling potent muscle-directed gene delivery across species”的研究中,來(lái)自美國(guó)布羅德研究所和哈佛大學(xué)等研究機(jī)構(gòu)的研究人員開發(fā)出一個(gè)新的腺相關(guān)病毒(AAV)家族作為基因遞送載體用于基因治療。

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